19-месячная Тедди родилась с метахроматической лейкодистрофией. Это редкое генетическое заболевание быстро разрушает нервную систему и обычно убивает детей в течение нескольких лет. Но девочке повезло: она стала первой пациенткой в Великобритании, которой вне клинических испытаний сделали новую генную терапию. Через полгода врачи не видят у неё ни одного признака болезни.
Болезнь мешает клеткам расщеплять жиры, из-за чего в мозге накапливаются токсичные вещества. Ребёнок теряет способность ходить, говорить, видеть, начинаются судороги и деменция. Лекарства не было, помогали только облегчать симптомы. Новый метод Libmeldy действует иначе: у пациента берут стволовые клетки, исправляют в них дефектный ген и возвращают обратно. Исправленные клетки начинают делать то, что должны, и разрушают опасные жиры. Это одноразовая процедура, и врачи надеются, что эффект сохранится надолго.
Мама Тедди, Элли Шоу, не может сдержать радости. Её старшая дочь Нала родилась с тем же диагнозом, но ей терапия не подошла, потому что болезнь зашла слишком далеко. «Без этого лечения мы бы потеряли обоих детей», — говорит Элли. Сейчас Тедди бегает, болтает и постоянно смешит окружающих. Врачи называют это огромным моментом надежды для всех семей, которые сталкиваются с этой страшной наследственной болезнью.
Источник: nicenews.com
Хотите ежедневно видеть хотя бы одну хорошую новость? Подпишитесь на телеграм-канал @posinus. А какая добрая история запомнилась вам за последнее время?