Люди, ослепшие из-за наследственной болезни сетчатки, вновь научились замечать свет и находить предметы вокруг себя. К такому результату привела комбинация генной терапии и особых очков с камерой. Исследование учёных из Университета Питтсбурга и Базельского института молекулярной и клинической офтальмологии опубликовали 7 октября в журнале New England Journal of Medicine.
В эксперименте участвовали пациенты с пигментным ретинитом — болезнью, которая постепенно разрушает клетки сетчатки, отвечающие за улавливание света. Каждому сделали одну инъекцию в глаз с худшим зрением: препарат содержит генетические инструкции, чтобы сохранившиеся клетки сетчатки начали вырабатывать белок ChrimsonR, реагирующий на свет. Затем пациенты надели очки со специальной камерой: она превращает картинку окружающего мира в световые сигналы, которые стимулируют изменённые клетки, а те передают информацию в мозг.
Результаты обнадёживают. У семи из десяти участников улучшилось восприятие света, причём у шести — настолько, что врачи сочли сдвиг клинически значимым. Четверо из восьми прошедших специальные тесты стали лучше находить и определять расположение предметов, замечать двери и следить за линиями на полу. Записи активности мозга подтвердили: зрительная информация действительно доходит до отделов, отвечающих за обработку изображения. Чем больше человек тренировался с очками, тем лучше были результаты.
Полноценного зрения терапия пока не даёт — читать и узнавать лица пациенты не могут. Зато метод не требует исправления конкретной мутации: он задействует клетки сетчатки, которые остаются живыми даже после гибели светочувствительных. Это важно, ведь пигментным ретинитом страдают более полутора миллионов человек в мире, и вызывать его могут мутации более чем в ста разных генах. Побочные эффекты в основном были лёгкими или умеренными, лишь один случай временной закупорки артерии сетчатки разрешился за несколько минут. Впереди — новые исследования с большим числом участников, а разработку терапии ведёт биотехнологическая компания GenSight Biologics.
Источник: sonoticiaboa.com.br
Хотите ежедневно видеть хотя бы одну хорошую новость? Подпишитесь:
